فريق من العلماء حصل على جائزة прорыв للعمل في تطوير أول علاج جيني معتمد من إدارة الأغذية والأدوية لل状態 الموروثة، والتي تحسن بشكل كبير الرؤية في الأشخاص الذين يعانون من شكل من أشكال العمى يسمى اللاكتواز العيني الخلقي (LCA). العلاج، الذي سمي Luxturna، تمت الموافقة عليه في الولايات المتحدة في عام 2017 وقد غير حياة الأشخاص الذين ولدوا مع LCA. جائزة прорыв تعتبر "أوسكار العلوم" وتمنحها في خمس فئات، بما في ذلك العلوم الحية والفيزياء الأساسية والرياضيات، كل منها مع جائزة بقيمة 3 ملايين دولار. العلماء، بمن فيهم Jean Bennett و Albert Maguire و Katherine High، طوروا علاجًا جينيًا يخترق نسخة عاملة من الجين إلى الخلايا الشبكية، مما يعيد الرؤية المفقودة في المرضى الذين يعانون من LCA. أظهر العلاج نتائج تحويلية للمرضى الذين يعانون من فقر الدم المنجلي واعتمادهم عن التحويلات الدموية المنتظمة للمرضى الذين يعانون من ثلاسيميا خلايا الدم الحمراء. كما أدى прорыв إلى إدخال علاج جديد لتحرير الجينات، Casgevy، والذي يتوفر الآن في قطر لمرضى يبلغون من العمر 12 عامًا أو أكثر، يعيشون مع ثلاسيميا خلايا الدم الحمراء (TDT) ومرض فقر الدم المنجلي الشديد (SCD). Casgevy هو أول علاج جيني محرر من فئته الذي يستهدف الجذور الجينية للأمراض الدموية الموروثة.
Penn Medicine, Children's Hospital of Philadelphia team awarded Breakthrough Prize for developing gene therapy for inherited blindness
المقال يبلغ عن منح جائزة прорыв لفريق العلماء من Penn Medicine ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا لعملهم في تطوير علاج جيني لمرض العمى الموروث.
المقال يبلغ عن منح جائزة прорыв لفريق العلماء لعملهم في تطوير علاج جيني يعيد الرؤية المفقودة في المرضى الذين يعانون من LCA. العلاج قد غير حياة الأشخاص الذين ولدوا مع LCA.
المقال يبلغ عن منح جائزة прорыв للعلماء من جامعة بنسلفانيا ومستشفى الأطفال في فيلادلفيا لعملهم في تطوير أول علاج جيني معتمد من إدارة الأغذية والأدوية لمرض LCA.
Three Philadelphia scientists win 2026 Breakthrough Prize for FDA-approved gene therapy development
المقال يبلغ عن منح جائزة прорыв لثلاثة علماء من فيلادلفيا لعملهم في تطوير أول علاج جيني معتمد من إدارة الأغذية والأدوية لمرض LCA. العلاج قد غير حياة الأشخاص الذين ولدوا مع LCA.
المقال يبلغ عن منح جائزة прорыв للباحثين الذين طوروا علاجًا جينيًا لمرض العيون الموروثة. الجائزة تعتبر واحدة من الجوائز الأكثر تميزًا في العلوم.
Magnetic muon measurements and gene-therapy advances win US$3-million Breakthrough prizes
المقال يبلغ عن منح جائزة прорыв للعلماء لعملهم في تطوير علاج جيني لمرض الموروثة. الجائزة تعتبر واحدة من الجوائز الأكثر تميزًا في العلوم.
Sidra Medicine introduces Qatar’s first advanced gene-editing therapy for sickle cell disease and thalassemia
المقال يبلغ عن إدخال علاج جديد لتحرير الجينات، Casgevy، في قطر لمرضى يعانون من فقر الدم المنجلي وثلاسيميا خلايا الدم الحمراء. العلاج هو أول علاج جيني محرر من فئته الذي يستهدف الجذور الجينية للأمراض الدموية الموروثة.
прорыв في علاج الجينات هو علامة فارقة في مجال العلوم والطب، ويعرض آفاقًا جديدة للمرضى الذين يعانون من الأمراض الموروثة. منح جائزة прорыв لفريق العلماء هو شهادة على التزامهم واصرارهم في تطوير علاج رائد قد غير حياة الأشخاص الذين يعانون من LCA. إدخال Casgevy في قطر هو أيضًا تقدم كبير، ويعرض علاجًا محتملاً للمرضى الذين يعانون من TDT و SCD.
فعالية علاج الجينات في علاج الأمراض الموروثة
| Outlet | Claim |
|---|---|
| The Guardian | العلاج الجيني قد غير حياة الأشخاص الذين ولدوا مع LCA |
| Nature | العلاج الجيني أظهر نتائج واعدة في علاج الأمراض الموروثة، ولكن هناك حاجة إلى مزيد من البحث لفهم فعاليتها بشكل كامل |
прорыв في علاج الجينات هو إنجاز كبير يعرض آفاقًا جديدة للمرضى الذين يعانون من الأمراض الموروثة. ومع ذلك، من الضروري النظر في المخاطر والتحديات المحتملة المرتبطة بعلاج الجينات ومواصلة مراقبة تطوره وتطبيقه. جائزة прорыв هي اعتراف جيد بالالتزام والاصرار العلميين في تطوير علاج رائد.
PHILADELPHIA.Today on MSN
احصل على أفضل قصص غدًا في بريدك